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Prescribing Information SmPC

Indikation

LibmeldyTM ist indiziert zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD), die durch biallelische Mutationen im Arylsulfatase A (ARSA)-Gen gekennzeichnet ist und zu einer Verringerung der ARSA-Enzymaktivität führt:1

– Bei Kindern mit spätinfantilen oder frühjuvenilen Formen ohne klinische Manifestationen der Krankheit,

– Bei Kindern mit der frühjuvenilen Form, mit der Fähigkeit, selbständig zu gehen, und vor Beginn des kognitiven Rückgangs*

*Frühsymptomatisch: Die Behandlung mit Libmeldy sollte bei Patienten mit einer frühsymptomatischen, frühjuvenilen Form der Krankheit in Betracht gezogen werden:1

– Wenn dieser Patient in der Lage ist, selbstständig zu gehen, was bedeutet, dass der GMFC-MLD-Wert des Patienten ≤1 ist, und

– Wenn die kognitiven Funktionen des Patienten nicht abgenommen haben, was bedeutet, dass der IQ des Patienten ≥85 ist.

Abkürzungen

ARSA: Arylsulfatase A; EJ: frühjuvenil; GMFC: Klassifizierung der Grobmotorik; HSZ: hämatopoetische Stammzellen; IQ: Intelligenzquotient; MLD: metachromatische Leukodystrophie; 0/0: null/null; 0/R: null/residual; R/R: residual/residual

*Basierend auf einer systematischen Literaturauswertung von Berichten aus den Jahren 1921-2006.

References

  1. Libmeldy, Zusammenfassung der Produktmerkmale.
  2. Rosenberg JB, et al. J Neurosci Res 2016; 94(11): 1169-1179.
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  6. Wang et al.Wang RY et al. Genet Med. 2011; 13(5): 457-484.
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