Le processus de fabrication de Libmeldy implique la sélection de cellules souches sanguines chez le patient, l’insertion d’une copie de travail du gène ARSA et l’injection des cellules à gènes corrigés dans le patient.
Afin d’assurer la constance et la qualité du traitement, Libmeldy sera disponible via des centres de traitement qualifiés possédant une expérience adéquate dans la transplantation de cellules souches hématopoïétiques et la gestion des leucodystrophies. (voir ci-dessus)
Le centre de traitement qualifié dispose de l’infrastructure, des procédures et des accréditations requises, qui :
Si vous avez identifié un patient MLD dans votre clinique, veuillez contacter votre représentant Orchard Therapeutics local ou envoyer un courriel à :
info@orchard-tx.com