Libmeldy è un prodotto di terapia genica con cellule staminali ematopoietiche autologhe (HSC) per la MLD a esordio precoce realizzato specificamente per ciascun paziente utilizzando le cellule staminali del sangue del paziente.1
Vedi Indicazioni terapeutiche
La leucodistrofia metacromatica (MLD) è una rara malattia neurometabolica ereditaria che causa demielinizzazione e neurodegenerazione rapida e progressiva, portando a una grave disabilità neurologica e al decesso.2 La MLD è causata mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA.1
Vedi Informazioni sulla malattia
Libmeldy è indicato per il trattamento di bambini affetti da MLD a esordio precoce. Le cellule CD34+ sono tradotte ex vivo con un vettore lentivirale che codifica per il cDNA del gene umano arilsulfatasi A (ARSA). Si tratta di una terapia genica autologa, ciò significa che le cellule staminali di un paziente vengono corrette geneticamente inserendo una copia funzionale del gene ARSA per poi essere restituite all’organismo.1
Vedere Indicazioni terapeutiche complete
Abbreviazioni
ARSA, arilsolfatasi A; cDNA, DNA complementare; HSC, cellula staminale ematopoietica; MLD, leucodistrofia metacromatica
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References