Indicazioni terapeutiche

Libmeldy^TM è indicato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA:¹

– nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,

– nei bambini con la forma giovanile precoce, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo*

*Precocemente sintomatico: il trattamento con Libmeldy di un paziente con una forma giovanile precoce precocemente sintomatica della malattia andrebbe considerato:¹

– qualora tale paziente sia in grado di camminare in modo indipendente, il che significa che il punteggio nella scala di valutazione della funzione grosso motoria (GMFC) per la MLD del paziente è ≤1, e

– qualora la funzione cognitiva del paziente non abbia iniziato a diminuire, il che significa che il QI del paziente è ≥ 85.