Il processo di produzione di Libmeldy prevede la selezione delle cellule staminali del sangue dal paziente, l’inserimento di una copia funzionante del gene ARSA e l’infusione delle cellule corrette dal gene nel paziente.
Al fine di garantire la coerenza e la qualità del trattamento, Libmeldy sarà disponibile tramite centri di trattamento qualificati con adeguata esperienza nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche e nella gestione delle leucodistrofie (vedere sopra).
Il centro di trattamento qualificato dispone dell’infrastruttura, delle procedure e degli accreditamenti necessari, che siano:
Se avete identificato un paziente con MLD nella vostra clinica, contattate il rappresentante locale di Orchard Therapeutics o inviate un’e-mail all’indirizzo:
info@orchard-tx.com